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体内CAR-T细胞治疗药物开发
投递时间 2025-04-29
所属行业
医疗健康
项目阶段
项目筹备
融资轮次
种子轮
融资需求
融资需求:500万。出让股权:15%。种子轮融资
项目简介
CAR-T细胞治疗药物在临床上取得了惊异的效果,也验证了巨大的市场机会,但仍存在较大的局限性以及亟需解决的难题,如生产成本高、个性化生产、生产过程复杂、期货、体外长时间扩增造成T细胞衰竭而降低治疗效果、临床使用需对患者进行清淋才能确保治疗效果,这些都是当前面临的痛点。 本项目基于对病毒载体以及细胞治疗的深刻理解和经验积累,拟开发基于病毒载体的体内CAR-T细胞治疗药物开发,即通过分子设计和优化开发适合于体内给药的病毒载体,精确靶向人T细胞后在体内直接形成CAR-T,而无需传统的单采血收集、T细胞分离、病毒转导、CAR-T扩增、制剂和冻存以及患者清淋后再给药流程。 使用基于慢病毒载体开发的体内细胞治疗药物,相对于传统CAR-T药物:(1)为现货产品,临床有需求即可直接使用;(2)成本大幅降低,不仅省掉了传统CAR-T细胞生成的过程,使用悬浮系统生成可以规模放大,相关物料和设备均可国产替代;(3)临床使用无需对患者清淋,最大程度保留了病人免疫系统的完整性;(4)由于无体外长时间T细胞扩增过程,T细胞干性更好,因而具有更好的治疗效果;(5)由于慢病毒可整合基因组以及高转导效率特点,临床单次给药即可。

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